האם התרופה שפיתחה אמיקוס לטיפול בפברי תזכה לאישור ותקדים את פרוטליקס?

ה-FDA הפך את החלטתו מסוף 2016 שלא לאשר את התרופה האוראלית לשיווק ואמיקוס לא תדרש לניסוי שלב 3 נוסף

חברת אמיקוס דיווחה היום (ג') שהגיעה להבנות עם ה-FDA על מתווה להגשת תיק התרופה גלאפולד לאישור. אמיקוס (סימול: FOLD) מקווה להגיש בקשה לאישור התרופה עד סוף השנה, כשהחלטת ה-FDA האם לאשר את התרופה, צפויה להתקבל עד אמצע 2018.

בכך למעשה הפך ה-FDA את החלטתו מסוף 2016 שלא לאשר את התרופה האוראלית לשיווק, שכבר משווקת בהצלחה באירופה. קודם לכן, דרש ה-FDA מאמיקוס לבצע ניסוי שלב 3 נוסף במטרה להוכיח שהתרופה שלה מטיבה עם תסמיני מערכת העיכול מהם סובלים החולים בפברי. כעת כאמור, התבשרה החברה כי היא פטורה מניסוי זה.

פברי היא מחלת אגירה גנטית, שנובעת מפעילות חסרה של האנזים אלפא גלקטוזידאז. החיסרון באנזים זה גורם לפגיעה בפירוק של חומר שומני-סוכרי המכונה  Gb3 או GL-3 ומביא להצטברותו בתאי הגוף, ובהם תאים המצפים את החלל הפנימי של כלי הדם, ולפגיעה באספקת הדם לרקמות. חולה הפברי סובל תחילה מתסמינים כמו כאבים עזים בקצות הגפיים וירידה ביכולתו לשאת חום וקור, ובהמשך מידרדרת בריאותו עד לפגיעה בכליות ועלייה בסיכון למחלת לב ולשבץ מוחי.

אנליזה נוספת לנתונים

החלטת ה-FDA טמונה כנראה באנליזה נוספת שביצעה אמיקוס לתוצאות ניסוי שלב 3 קודם שביצעה. ניסוי זה כלל שתי זרועות: זרוע אחת כללה 67 חולים בהם נדרשה אמיקוס להציג ירידה של לפחות 50% בהצטברות החומר Gb3 בכליות בחולים, שקיבלו את התרופה שלה לעומת פלסבו; ביתר החולים (60) נבדק השינוי בתפקודי הכליות בתרופה של אמיקוס לעומת השינוי בתפקודי הכליות בחולים שקיבלו טיפול ברפלגל או פברזיים.

תוצאות הניסוי גילו כי התרופה של אמיקוס לא הצליחה להשיג ביצועים גבוהים מזה של הפלסבו בזרוע הניסוי הראשונה, אך אנליזה נוספת של הנתונים מצאה שחולים הנושאים מוטציה מסוימת המאפיינת 30%-50% מחולי הפברי, הגיבו בצורה טובה יותר לגלאפולד לעומת הפלסבו וסבלו פחות משלשולים ומכאבי בטן; בזרוע השניה של הניסוי, יעילותה של הגלאפולד עלתה בקנה אחד עם יעילות רפלגל (של שייר) ופבריזיים (של סאנופי-ג'נזיים).

פרוטליקס (סימול: PLX), בניהולו של משה מנור, בחנה בעבר אפשרות להגדיר את תסמיני מערכת העיכול כיעד המרכזי בניסוי, אך בחרה לבסוף להמר על תקיפת הכליות. העובדה שהתרופה של אמיקוס לא נמצאה יעילה יותר מרפלגל ופבריזיים, ממזערת את השפעת החלטת ה-FDA על פרוטליקס.

אין לזלזל בסבל שחולי הפברי חווים בדמות תסמיני מערכת העיכול. לתרופה של אמיקוס בוודאי יש מקום בשוק הפברי, אך סיכוייה למכור טיפול שמפחית בשלשולים ובכאבי הבטן במחיר דומה לזה שגובות סאנופי-ג'נזיים ושייר על התרופות שלהם – מאות אלפי דולרים בשנה לחולה – אפסיים.

אם פרוטליקס אכן תצליח להציג ירידה פחותה בתפקוד הכליות פחותה ממתחרותיה, היא תזכה ביתרון משמעותי על התרופות של שייר, סאנופי-ג'נזיים ואמיקוס ולכן יהיו לה סיכויים גבוהים להחזיק בנתח שוק משמעותי במיוחד.

לצורך קבלת אישור שיווק בארה"ב, התרופה  PRX-102, שפיתחה פרוטליקס צריכה להוכיח יעילות גבוהה ב-30% על פני מתחרותיה. אם היא אכן תעמוד ביעד זה, התרופה של פרוטליקס תהיה הטיפול היעיל היחיד לפברי ותאפשר לפרוטליקס כניסה נוחה לשוק ענק. מנגד, אם התרופה לא תציג עליונות על התרופות האחרות הניתנות בעירוי ועל התרופה האורלית של אמיקוס, סיכויי ההצלחה של פרוטליקס בשוק הפברי יהיו נמוכים במיוחד.

פרוטליקס נמצאת בתיק המעקב של ביולוג

האמור בכתבה אינו מהווה המלצת השקעה או המלצה לביצוע פעולה כלשהי ואין בו כדי להוות תחליף לייעוץ/שיווק השקעות או ייעוץ/שיווק פנסיוני המתחשב בצרכיו ובנתוניו של כל אדם. לכותב אין עניין אישי בנושאי הכתבה.

נגישות