תוצאות מעודדות לפרוטליקס בניסוי שלב 2 בחולי סיסטיק פיברוזיס

חולי סיסטיק פיברוזיס, שטופלו בתרופה PRX-110 בניסוי שלב 2 שביצעה פרוטליקס, הציגו שיפור של 3.4 נקודות ביחס למצב הבסיס במדד ppFEV1 הבוחן את תפקודי הריאה – כך עולה מתוצאות הניסוי עליהן דיווחה החברה. מדובר בתוצאות פחות טובות מאלו שפורסמו בתוצאות הביניים מהניסוי אז דיווחה פרוטליקס על שיפור של 4.1 נקודות במדד תפקודי הריאה. מצב הבסיס נקבע למדידה הראשונה שבוצעה בתום שבועיים מהרגע בו הפסיקו משתתפי הניסוי ליטול את התרופה פולמוזיים (Pulmozyme)  של רוש-ג'ננטק.

תרופה משופרת לסיסטיק פיברוזיס

התרופה PRX-110 שמפתחת פרוטליקס היא תרופה משופרת לתרופה פולמוזיים, המפחיתה את הצמיגות בריאות של חולי סיסטיק פיברוזיס ובכך מונעת חסימות בדרכי הנשימה. חסימה זו גורמת לזיהומים דלקתיים הדורשים את התערבותה של המערכת החיסונית. בסיום התהליך תאי המערכת החיסונית, ששימשו לטיפול בדלקת, מתים ופולטים לריאה די.אנ.איי (DNA) –  שמגביר את צמיגות הליחה.

האנזים DNase, שניתן באמצעות התרופה פולמוזיים, מפרק את ה-DNA ובכך מסייע להקטנת צמיגות הליחה. פולמוזיים אמנם משווקת בהצלחה, אך יעילותה נפגעת לעיתים על ידי החלבון אקטין  (Actin) שנמצא בליחה ומעכב את פעילות ה-DNase. פרוטליקס מקווה שה-DNase המשופה שפיתחה, AIR DNase, אינו מעוכב על ידי האקטין, ובכך יאפשר יעילות גבוהה יותר של הטיפול. ואכן, תוצאות הניסוי מרמזות שהתרופה עשויה להימצא יעילה מהפולמוזיים לאחר שהניסוי הצביע על עלייה של 2.8 נקודות במדד ppFEV1 בקרב החולים שהשתתפו בניסוי, לעומת הנתון שנרשם בטרם הפסיקו ליטול את הפולמוזיים.

ניתוח של חברת פרוטליקס נגיש למנויי ביו.לוג

למחקר

מחלה קשה לניהול

ניהול מחלת הסיסטיק פיברוזיס מאתגר במיוחד, כשרבים מהחולים נאלצים להשתמש במספר תרופות במקביל. התרופות לסיסטיק פיברוזיס נחלקות ל-5 קבוצות: תרופות לתיקון הפגם בחלבון CFTR; תרופות להפחת צמיגות הליחה; טיפולים נוגדי דלקת; טיפולים אנטיביוטיים לטיפול בזיהומים; ותוספים לשיפור התזונה.

כאמור, כמו פולמוזיים, גם התרופה PRX-110 שפיתחה פרוטליקס היא ממשפחת התרופות שנועדו להפחית את צמיגות הליחה. אם בוחנים את יעילות התרופה של פרוטליקס בהפחתת צמיגות הליחה, נראה של- AIR DNaseסיכויים לא מבוטלים להימצא יעיל מהפולמוזיים של רוש-ג'ננטק.

לדברי פרוטליקס, ניתוח דגימות הליחה שנאספו מכמחצית מהמשתתפים בניסוי שלב 2 מצביע על ירידה ממוצעת של יותר מ-70% בתאי ה-DNA שנפלטו לריאה וליותר מ-90% בוויסקו-אלסטיות של הליחה (צמיגות הליחה).

אם התרופה של פרוטליקס תצליח להשיג ביצועים דומים בניסוי קליני שלב 3 ותמצא יעילה משמעותית מפולמוזיים, תפתח בפני פרוטליקס דלת לשוק של מאות מיליוני דולרים. לשם השוואה, מכירות הפולמוזיים הניבו אשתקד לרוש הכנסות של כ-671 מיליון דולר, עלייה של 5% לעומת 2015.

האמור בכתבה אינו מהווה המלצת השקעה או המלצה לביצוע פעולה כלשהי ואין בו כדי להוות תחליף לייעוץ/שיווק השקעות או ייעוץ/שיווק פנסיוני המתחשב בצרכיו ובנתוניו של כל אדם. לכותב אין עניין אישי בנושאי הכתבה.

נגישות