שלוש חברות ביומד שירכזו עניין בשבוע הקרוב

עד סוף חודש ספטמבר, צפויות חברות רבות לפרסם מידע קליני משמעותי. בניתוח זה נסקור 2 חברות שתוצאות הניסויים שלהם עשויות להביא למהפיכה בטיפול בחולים וחברה ישראלית נוספת שתפרסם תוצאות ראשוניות מניסוי שלב 2 בתרופה ששיווקה יהיה מאתגר במיוחד.

אקסוונט סיינסז

מאז שנת 2003 לא אושרה תרופה המטפלת בסימפטומים של מחלת האלצהיימר. אקסוונט סיינסז (סימול: AXON) מנסה לשנות זאת ועד סוף השבוע היא צפויה לפרסם תוצאות מניסוי שלב 3 בתרופה אינטרפירדין (Intepirdine).

מחלת האלצהיימר מתאפיינת בניוון אטי ומתמשך של תאי העצב במוח: תחילה החולים סובלים מפגיעה בזיכרון ובתפקודים אחרים של המוח, ובשלבים מתקדמים יותר של המחלה נפגעת גם הפעילות המוטורית של החולה.

התרופה של אקסוונט היא אנטגוניסט לקולטן 5HT6. קולטן זה מתבטא לרוב במערכת העצבים המרכזית בלבד וחסימתו מקדמת במוח שחרור של המוליך העצבי אצטילכולין (acetylcholine) – חומר המשוחרר על ידי תאי העצב כדי להעביר את המסר שלהם לתאים אחרים.

לחולי האלצהיימר יש מחסור ברמות האצטילכולין במוח, שעל פי הערכות אחראי על ערנות, זיכרון, מחשבה ותפקודים קוגניטיביים אחרים. לכן, על ידי עיכוב הקולטן 5HT6 והעלאת רמות האצטילכולין במוח, ניתן להאט את התפתחות המחלה ולאפשר תפקוד טוב יותר של המטופל.

היסטוריה של אכזבות

אקסוונט אינה הראשונה שמנסה לתקוף את מחלת האלצהיימר באמצעות מעכב לקולטן 5HT6. בתחילת 2016 התברר שפייזר (PFE) החליטה להפסיק את פיתוח התרופה PF-05212377, אנטגוניסט לקולטן 5HT6, לאחר שהתרופה לא נמצאה יעילה בניסוי שלב 2 בחולי אלצהיימר.

בפברואר השנה הודיעה גם לונדבק (LUN.CO) הדנית כי מוצר דומה שפיתחה נכשל בשני ניסוי שלב 3 שהחברה ביצעה.

אקסוונט, כמוצר עצמאי עשוי להביא לתוצאות דומות כמו המוצרים של פייזר ולונדבק. למעשה, אקסוונט רכשה את התרופה ב-2014 מגלאקסו-סמית'-קליין (GSK) תמורת 5 מיליון דולר בלבד ותמלוגים בשיעור של 12.5% מהמכירות, לאחר שהתרופה נכשלה בניסויים קליניים שביצעה ענקית התרופות הבריטית.

באקסוונט תלו תקוות בממצא שעלה בניסויים שביצעה GSK והצביע על כך שמתן התרופה אינטרפירדין בשילוב עם התרופה דונפזיל המיועדת לטיפול בחולי אצלהיימר, הביא להאטה גדולה יותר באובדן הקוגניציה וביכולת החולה לבצע פעולות יום-יומיות, זאת לעומת חולים שטופלו בדונפזיל בלבד.

אם הניסוי של אקסוונט יוכיח כי טיפול באינטרפירדין ודונפזיל יעיל מזה של הדונפזיל בלבד, לאקסוונט סיכויים לא מבוטלים לזכות באישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).

רדהיל

אם לא תהיינה הפתעות, רדהיל (RDHL) הדואלית צפויה לדווח עד סוף החודש תוצאות ראשוניות מניסוי שלב 2 שהיא עורכת בתרופה בקינדה (Bekinda) לטיפול בשלשול הקשור בתסמונת המעי הרגיז (IBS-D).

בשנים האחרונות עלתה המודעות לתסמונת המעי הרגיז (IBS) והיא נחשבת כיום לאחת מההפרעות השכיחות ביותר בדרכי העיכול והיא כוללת כאבי בטן כרוניים, חוסר נוחות במערכת העיכול ושינויים בהרגלי היציאה.

הסיבה המרכזית לקיומה של התסמונת אינה ידועה והערכה היא שהתסמונת נובעת בבעיה כלשהי באינטראקציה שבין המוח למערכת העיכול.

שינויים בהרגלי היציאות הם אחד מהתסמינים השכיחים ביותר בחולים עם תסמונת המעי הרגיז. חלק מהחולים סובלים מעצירות (IBS-C), אחרים משלשולים (IBS-D) וחולים אחרים סובלים משלשולים ועצירות לסירוגין (IBS-M).

כאמור, התרופה שמפתחת רדהיל מנסה לתקוף את תסמיני השלשולים של המחלה (IBS-D). להערכת החברה, יותר מ-50% מחולי המעי הרגיז סובלים מתסמונת המעי הרגיז המלווה בשלשול. שוק התרופות לטיפול ב- IBS-D הסתכם אשתקד בכ-473 מיליון דולר והוא צפוי לגדול בקצב שנתי ממוצע של 14% עד 2022.

על אף פוטנציאל השוק הלא מבוטל, אין מדובר בתרופה מהפכנית, כשבסופו של יום מדובר בתרופה לשלשול. לפיכך, רדהיל תידרש למאמצי שיווק לא מבוטלים כדי לרשום הכנסות משמעותיות ממכירת התרופה, זאת בהנחה שהתרופה תצלח את המסלול הארוך עד לאישור התרופה.

אתגר שיווקי לא מבוטל

רמז לאתגר השיווק הלא מבוטל ניתן למצוא מהיערכותה של חברת סינרג'י פארמסוטיקלס (SGYP) שהחלה לשווק השנה את התרופה טרונלנס (Trulance) בחולים הסובלים מעצירות כרונית מסיבה לא ידועה (CIC). בתחילת השנה יחליט ה-FDA אם להרחיב את האישור גם לטיפול בחולים הסובלים מעצירות הקשורה בתסמונת המעי הרגיז (IBS-C).

בשיחת הוועידה שקיימה סינרג'י לאחר פרסום דוחות הרבעון השני של 2017, ציינה החברה כי גייסה לא פחות מ-250 (!) אנשי שיווק ומכירות לקידום התרופה. בנוסף, סינרג'י חתמה על הסכם הלוואה בהיקף של 300 מיליון דולר (מתוכם גייסה בשלב ראשון 100 מיליון דולר) כדי לתמוך במאמצי המכירות של התרופה.

אם לא די בכך, בסינרג'י מתכוונים להקפיא ברבעונים הקרובים את ההשקעות במחקר ופיתוח על מנת לרכז את כל המשאבים בשיווק התרופה.

פרו-קיור תרפיוטיקס

סיסטיק פיברוזיס (CF) היא מחלה תורשתית הנגרמת כתוצאה מפגם בחלבון CFTR הגורם להפרשות להפוך לצמיגות. צמיגות זו מביאה לבסוף לחסימות שונות בגוף: חסימה בדרכי הנשימה הגורמת לזיהומים חוזרים והרס של דרכי הנשימה והריאות; חסימה בלבלב המונעת הפרשת אנזימים חיוניים לספיגת המזון במעי; וחסימה בצינור המוביל את הזרע עד למצב של עקרות. על פי הערכות, כ-75 אלף ילדים ומבוגרים חולים בסיסטיק פיברוזיס.

בשנים האחרונות חלה מהפיכה בטיפול בסיסטיק פיברוזיס, כשלצד תרופות המטפלות בתסמינים של המחלה, תרופות חדשות החלו לתקוף את הפגם בחלבון. בכך מתאפשר לחולי הסיסטיק פיברוזיס ליהנות מחיים תקינים יחסית ולהאריך משמעותית את תחולת החיים של החולים מתוחלת חיים ממוצעת של 40 שנה לתוחלת חיים כמעט רגילה.

מי שמובילה את המהפכה היא חברת ורטקס (VRTX) שהתרופות שהיא מפתחת מתקנות את הפגם הספציפי בחלבון CFTR הפוגם בהעברת מים וכלור בגוף (ובכך מביא לעלייה בצמיגות ההפרשות).

כפי שעולה מהכתבה "ורטקס: תוצאות מבטיחות בניסוים קליניים בחולי סיסטיק פיברוזיס", בשנים הקרובות ורטקס צפויה להביא לשיפור בניהול המחלה, אך מה אם אפשר היה לתקן את הגן הפגום כך שהחלבון CFTR יתפקד בדומה לחלבון באדם שאינו חולה בסיסטיק פיברוזיס?

המהפכה הבאה בטיפול בסיסטיק פיברוזיס

את הדבר הזה בדיוק מנסה לעשות פרו-קיור (PRQR) תרפיוטיקס ההולנדית. בסוף אוגוסט דיווחה החברה על הטיפול בחולה האחרון במסגרת ניסוי שלב 1b ומחר (ב') בלילה שעון ישראל, היא צפויה לפרסם את תוצאות הניסוי.

הניסוי בתרופה QR-010, שפיתחה פרו-קיור הוא ניסוי אקראי, מבוקר פלסבו, בו תבחן בטיחות התרופה ב-64 חולי סיסטיק פיברוזיס בהם התגלו שני עותקים של המוטציה  F508delכמו גם יעדי יעילות כמו ppFEV1, הבוחן את תפקודי הריאה. על פי הערכות, כמחצית מחולי הסיסטיק פיברוזיס נושאים שני עותקים של מוטציה זו.

פרו-קיור תקיים לאחר נעילת המסחר מחר (ב') שיחת ועידה לאחר פרסום תוצאות הניסוי. לאחר שיחת הוועידה אחליט אם להכניס את המניה לתיק המעקב של ביולוג.

האמור בכתבה אינו מהווה המלצת השקעה או המלצה לביצוע פעולה כלשהי ואין בו כדי להוות תחליף לייעוץ/שיווק השקעות או ייעוץ/שיווק פנסיוני המתחשב בצרכיו ובנתוניו של כל אדם. לכותב אין עניין אישי בנושאי הכתבה.

נגישות