סלקטיס צנחה בכ-20% לאחר שה-FDA עצר שני ניסויים קליניים שביצעה

מניית סלקטיס (סימול: CLLS) צנחה אתמול ב-20.3% בבורסת נאסד"ק לאחר שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) עצר שני ניסויים קליניים בטיפול CAR-T שהיא מפתחת.

סלקטיס נמנית על תיק המניות של ביולוג

בשונה מטיפול ה-CAR-T שמפתחות נוברטיס, קייט פארמה וחברות אחרות המבוסס על השתלת תאים של המטופל עצמו ונחשב לטיפול יקר עקב זמן האשפוז הארוך של המטופל, סלקטיס מפתחת "מוצר מדף" המבוסס על תאים של אדם בריא (השתלה אלוגנאית).

כך זה עובד: סלקטיס כורה תאי T מאדם בריא – תאים להם תפקיד מפתח בזיהוי וחיסול תאי המחלה; לאחר מכן, באמצעות הנדסה גנטית, סלקטיס מבטאת בתאי ה-T קולטנים מסוג CAR (התוקפים מטרות על פני התא הסרטני), כך שאלה יתאימו למגוון רחב של חולים; בסיום התהליך, מיליארדי תאים מהונדסים מאוחסנים במבחנות, שממתינות בהקפאה בהמתנה לכל דורש.

העריכה הגנטית מאפשרת לייצר מוצר בטוח המתוכנן להימנע מתקיפת רקמות בריאות ובכך למנוע מקרים של מחלת השתל נגד מאכסן (GVHD) – סיבוך נפוץ בהשתלה אלוגנאית, במסגרתו תאי מערכת החיסון שברקמה המושתלת מזהים את הגוף כגורם זר ולכן תוקפים את תאי הגוף.

תופעות לוואי קטלניות

כאמור, על אף שהטיפול אמור להיות בטוח, ה-FDA עצר את הניסויים שביצעה סלקטיס. הסיבה: החולה הראשון שגויס לניסוי וסובל מסרטן הדם מסוג BPDCN נפטר שמונה ימים לאחר שקיבל את המינון הראשון של UCART123, שפיתחה סלקטיס, כתוצאה מתגובה רעילה לטיפול.

בין תופעות הלוואי הקטלניות שאובחנו במטופל בן ה-78: תסמונת שחרור ציטוקנים – תגובה דלקתית כתוצאה מפעילות מוגברת של תאי T של מערכת החיסון; ותסמונת דליפה קפילרית (Capillary leak syndrome) המתבטאת בבצקת.

הניסוי השני שהופסק הוא בחולה בת 58 הסובלת מלוקמיה מיאובלסטית חריפה (AML) שסבלה אף היא מתסומנת שחרור ציטוקנים ומתסמונת דליפה קפילרית. תופעות לוואי אלו שכחו לאחר שהחולה קיבלה טיפול מתאים.

בשני הניסויים שהופסקו, החולים לא סבלו ממחלת השתל נגד מאכסן.

כתוצאה מתופעות הלוואי הקטלניות, ועדת הבטיחות המלווה את הניסויים המליצה להפחית את מינון הטיפול. בסלקטיס מקווים ששינוי זה בטיפול החדשני, ישכנע את ה-FDA לאפשר את המשך הניסויים.

מטרה מאתגרת במיוחד

הטיפול UCART123 מתמקד בחלבון CD123, שמבוטא ברמות גבוהות בתאי סרטני הדם, אך מבוטא גם בתאים בריאים ולכן תקיפתו בעייתית במיוחד. סלקטיס אינה הראשונה שסימנה את החלבון כמטרה ונסיונות תקיפתו בעבר על ידי טיפולים אחרים, הביאו למותם של חולים ולתופעות לוואי חמורות.

כך למשל, ניסוי של ג'ונסון אנד ג'ונסון (JNJ) ושותפתה הדנית ג'נמאב (GEN.CO) בתרופה JNJ-63709178 הופסק לפני כשנה כתוצאה מתופעות לוואי חמורות.

גם ניסוי פיבוטלי שביצעה סטמליין (STML) שתקף את החלבון CD123 הושהה לאחר שבתחילת השנה נפטרו שני חולים שטופלו בניסוי.

האמור בכתבה אינו מהווה המלצת השקעה או המלצה לביצוע פעולה כלשהי ואין בו כדי להוות תחליף לייעוץ/שיווק השקעות או ייעוץ/שיווק פנסיוני המתחשב בצרכיו ובנתוניו של כל אדם. לכותב אין עניין אישי בנושאי הכתבה.

2017-09-06T08:56:30+00:00 6 בספטמבר 2017|Categories: סרטן|Tags: , , , , |
נגישות