ניסוי הסוכרת של קמהדע: כישלון או הצלחה?

בשבוע שעבר דיווחה קמהדע על תוצאות מניסוי שלב 2 בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT), בחולי סוכרת מסוג 1 (סוכרת נעורים) שאובחנו לאחרונה. הניסוי כלל 70 חולים בגילאי 8 עד 25.

תוצאות הניסוי מלמדות שבאוכלוסיית המחקר הכללית, לא נצפתה השפעה משמעותית של הטיפול. עם זאת, בתת-קבוצה של חולים בגילאים 18-12, שטופלו בחלבון במינון של 120 מיליגרם לקילוגרם, נרשמה מגמה חיובית המרמזת ליעילות הטיפול בחולים.

בתגובה לתוצאות הניסוי מסר מנכ"ל קמהדע, עמיר לונדון כי "אנו מעודדים מהתוצאות החיוביות ממחקר שלב 2 זה, אשר ממשיכות לאמת את הסיגנל החזק שראינו במחקר הקודם ,שלב 1/2, ובתקופת המעקב הנוספת שלו.

"אנו מאמינים כי תכשיר ה- AAT שלנו, הניתן בעירוי, יכול להוות טיפול פורץ דרך וחדשני לחולי סוכרת מסוג 1 שאובחנו לאחרונה, תחום בו נדרש מענה רפואי משמעותי, עקב העדר טיפולים מתאימים כיום", הוסיף לונדון.

לפי תגובת המניה לתוצאות הניסוי, נראה שמשקיעי קמהדע לא שותפים לאופטימיות של מנכ"ל קמהדע. אך האם באמת יש לראות בניסוי של קמהדע כישלון?

החולים בסוכרת סובלים מהתקפה של המערכת החיסונית על תאי הבטא של החולים – תאים שאחראים לייצור האינסולין. כתוצאה מהתקפה זו, נהרסת יכולת הלבלב לייצר ולהפריש אינסולין ונדרשת תלות מלאה באינסולין ממקור חיצוני.

כשהחולים מאובחנים בסוכרת, חלק גדול מתאי הבטא כבר מת, כך שקמהדע מנסה לשמר את תאי הבטא שעדיין פעילים לתקופת זמן ארוכה יותר. זאת מתוך הבנה כי עצירת התקדמות המחלה ושמירת יכולת הלבלב לייצר אינסולין, עשויה להפחית את הסיבוכים הסוכרתיים הנובעים מחוסר איזון גליקמי.

כך למשל, ניסוי שנערך בין השנים 1993-1983 על ידי המכון הלאומי לסוכרת ומחלות עיכול וכליות האמריקאי (ניסוי DCCT), מצא כי שמירת רמת הסוכרתיות בטווח הנורמה, מאטה את הנזק הנגרם לעין, לכליות ולעצבים כתוצאה מהסוכרת. בנוסף, לאחר שניסוי זה הסתיים, החוקרים המשיכו לחקור יותר מ-90% מהמשתתפים בניסוי DCCT. בניסוי, המכונה EDIC, נמצא כי שמירה על רמת הסוכרתיות עשויה להפחית מקרים של מחלות לב וכלי דם.

מהם סיכוייה של התרופה של קמהדע להימצא יעילה בשמירת רמת הסוכרתיות בחולי סוכרת נעורים?

הצפייה בהמשך הניתוח מאופשרת למנויי ביולוג בלבד. ההצטרפות בחינם

 

להצטרפות
אני מנוי/ה
נגישות